* 임상명칭 : 항아쿠아포린4 항체 양성 시신경척수염 범주질환 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포(CE211NS21)와 면역억제제(Immunosuppressive Therapy, IST)의 병용 치료 시 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 임상시험
* 대상질환 : 시신경 척수염
* 임상단계 : 한국 식품의약품안전처(MFDS) 제1상
* 승인기관 : 한국 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 한국
* 시험목적 : 본 임상시험은 항아쿠아포린 4 항체 양성 시신경척수염 범주질환(antiaquaporin-4-immunoglobulin G positive neuromyelitis optica spectrum disorder, AQP4-IgG-positive NMOSD) 환자를 대상으로 동종골수유래 중간엽줄기세포(CE211NS21)와 면역억제제(Immunosuppressive Therapy, IST)의 병용치료 시 안전성 및 내약성을 평가한다.
1. 일차목적
AQP4-IgG양성 시신경척수염 범주질환 환자를 대상으로 CE211NS21과 IST의 병용치료 시 안전성 및 내약성을 평가한다.
2. 이차목적
AQP4-IgG양성 시신경척수염 범주질환 환자를 대상으로 CE211NS21과 IST의 병용치료 시 유효성을 평가한다.
3. 탐색적 목적
AQP4-IgG양성 시신경척수염 범주질환 환자를 대상으로 CE211NS21과 IST의 병용치료 시 biomarker의 변화를 평가한다.
* 임상방법 : 본 임상시험은 AQP4-IgG 양성인 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 환자를 대상으로 동종골수유래 중간엽줄기세포(CE211NS21)와 면역억제제(IST)의 병용치료 시 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하는1 상 임상시험이다. 시험대상자가 본 임상시험에 참여할 것을 자의로 서면 동의하면, 임상시험계획서에 따라 선정/제외 기준에 부합여부를 확인한다.
CE211NS21주에 대한 최대 내약 용량(MTD)을 확인하기 위해 각 용량·증가 단계(코호트)에서 3-6명의 시험대상자로 이루어진 코호트가 평가된다. 각 코호트의 용량·증가에 대한 설계는 7.4 용량 단계 변경에 제시되었다. 1상 임상시험의 선정/제외 기준에 적합한 시험대상자는 베이스라인(D0), 4주 및 16주시점에 입원하여 IST 와 병용하여 CE211NS21을 뇌척수강 내 투여한다. CE211NS21 투여 시마다 투여 후 24시간 동안 급성 이상사례를 확인하고 첫번째 투여일로부터24주까지 내약성 및 안전성을 확인하기 위한 평가를 실시한다. 또한, CE211NS21 첫 투여 후 12주, 24주시점에 유효성을 평가한다.
1단계 용량 코호트에 첫 등록된 3명의 시험대상자는 최소 3일 간격으로 순차 등록하고 CE211NS21 1 회 투여 후 본 프로토콜에서 정의한 Dose Limited Toxicity (DLT)로써 NCI-CTCAE ver 5.0의 Grade 3 이상의 약물이상반응이 발생하지 않으면 이후 2단계 용량 코호트 3명을 순차적으로 등록하여 내약성 및 안전성을 평가한다. 단, 해당 단계 용량 코호트에서 CE211NS21 3회 투여 완료 이전에 DLT외의 이유로 중도탈락 할 경우 DLT 평가 대상자에서 제외되며, 동일 용량 단계로 새로운 시험대상자를 추가할 수 있다.
해당 단계 용량 코호트에서 만약 1명에서 DLT가 발생했거나 3명 중 한 명이라도 DLT를 경험한 경우, 해당 단계 용량으로 3명이 추가 배정된다. 만약 1단계 용량 코호트에서2명 혹은 그 이상에서 DLT가 발생하면 임상시험은 중단되며, 2단계 용량 코호트에서 2명 혹은 그 이상에서 DLT가 발생하면 1단계 용량이 MTD로 정의된다. 임상시험 기간 중 재발(relapse)한 대상자는 임상시험에서 중도 탈락하게 되며, 한 번이라도 CE211NS21을 투여 받은 시험대상자에 대하여 별도의 장기추적관찰연구를 통해 5년 동안의 안전성을 추적관찰 할 것이다.
* 기타투자판단 관련사항
- 상기 사실발생(확인)일은 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상시험계획 승인을 통보 받은 날짜입니다.
- 상기 실험설계, 대상자 수 및 시험기관, 예상 종료일 등은 임상시험 진행 상황에 따라 변동될 수 있습니다.
- 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다.
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