* 임상명칭 : 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 Two-Stage, 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 제 3상 임상시험
(A Two-stage, Multi-center, Randomized, Double-Blind, Placebo Controlled, Phase 3 Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of FURESTEM-AD Inj. For Moderate to Severe Chronic Atopic Dermatitis)
* 대상질환 : 중등도 이상의 만성 성인 아토피피부염 환자
* 임상단계 : 국내 제3상 임상시험
* 승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS)
* 임상국가 : 대한민국
* 시험목적 : 1. 일차 목적 : 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)투여 후 12주 시점에서의 위약 대비 우월성을 입증
2. 이차 목적 :
-이차 유효성 평가변수를 기반으로 주 투여단계에서의 위약 대비 퓨어스템-에이디주의 유효성을 평가
-약력학 평가변수를 기반으로 주 투여단계에서의 약력학적 특성을 평가
-전체 임상시험 기간 동안 위약 대비 퓨어스템-에이디주의 안전성 및 내약성을 평가
* 임상방법 : - 시험 대상자 수 : 총 308명 (시험군 205명, 위약군 103명)
- 실시기관 : 순천향대학교 부속 부천병원 외 국내 20개 기관
- 시험설계 및 용량/용법 : Two-Stage, 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조
Baseline (Day1)시 시험군(퓨어스템-에이디주, FURESTEM-AD Inj.) 또는 위약 대조군(퓨어스템-에이디주(위약))에 2:1의 비율로 배정되어 투여
12주 방문 시, Baseline (Day 1)에서 퓨어스템-에이디주를 투여받은 시험대상자는 위약을 투여받고, Baseline (Day 1)에서 위약을 투여받은 시험대상자는 퓨어스템-에이디주를 투여받도록 투여 전환(Switch) 후 다시 12주간 관찰(임상시험기간 총 24주)
- 추적관찰 기간 : 주평가기간 12주 포함, 총 24주
- 일차 평가변수 : Baseline (Day 1) 대비 12주 시점 Eczema Area and Severity Index(EASI)가 50% 이상 감소한 대상자의 비율(EASI-50)
- 이차 평가변수 : Baseline (Day 1) 대비 12주 시점 EASI가 75% 이상 감소한 대상자의 비율(EASI-75) 외 12개 항목
- 약력학 평가변수 : Baseline (Day 1) 대비 4, 12 주 시점 Pharmacodynamics marker의 변화율 및 변화량
- 안전성 평가 : 이상반응, 주사(투여) 부위 반응, 실험실적 검사(혈액학적, 혈액화학적, 뇨 검사), 활력징후, 신체검진, 심전도 검사(12-ECG)
* 임상결과
모든 유효성 평가변수는 ITT 분석군을 주 분석군으로 한다.
ITT 분석 대상군: 1차 지표에 대한 평가 결과, 시험군과 대조군 간 유효성 차이를 입증하지 못하였다. 12주 시점 시험군 173명 중 57명이 EASI-50을 달성하여 32.95%의 반응률을 보였으며, 대조군 99명 중 29명이 EASI-50을 달성하여 29.29% 의 반응률을 보였다. (p-value: 0.6111)
MPPS 분석 대상군: 1차 지표에 대한 평가 결과, 시험군과 대조군 간 유효성 차이를 입증하지 못하였다. 12주 시점 시험군 158명 중 54명이 EASI-50을 달성하여 34.18%의 반응률을 보였으며, 대조군 94명 중 28명이 EASI-50을 달성하여 29.79% 의 반응률을 보였다. (p-value: 0.4801)
* 기타투자판단 관련사항
[12주 이후 EASI 반응율]
시험군의 경우 12주 이후 EASI-50, EASI-75 달성한 대상자가 지속적으로 증가하는 것을 확인하였다: 14주 (EASI-50: 41.82%, EASI-75: 10.91%), 16주 (EASI-50: 49.04%, EASI-75: 19.11%), 20주(EASI-50: 48.05%, EASI-75: 24.03%), 24주(EASI-50: 58.06%, EASI-75: 30.32%) 로 확인하였다. 위약군의 경우 12주차 시험약으로 교차투약하여 직접 비교가 불가능하였다.
[안전성 평가]
지표 : 이상사례, 특별관심 이상사례(악성 종양 형성 여부, 임상시험절차에 기인한 주사부위 국소반응), 실험실적 검사(혈액학적, 혈액화학적, 뇨 검사), 활력징후, 신체검진, 심전도 검사(12-ECG)
결과 : 임상시험용 의약품 투여 후 전체 임사시험 기간 동안 발생한 중대한 이상사례는 3건으로 확인된다. 중대한 약물 이상반응, 중대한 주사부위 국소반응, 악성종양형성은 발생하지 않았다.
-상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 Topline data를 전달받은 날짜입니다.
-본 임상시험 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.
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