* 임상명칭 : 건강한 성인을 대상으로 APB-R3의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가 하기 위한, 이중 맹검, 단회 투여, 용량 증량의 제1상 임상 시험 (A PHASE 1, FIRST-IN-HUMAN, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF SINGLE ASCENDING DOSE OF APB-R3 IN HEALTHY PARTICIPANTS)
* 대상질환 : 성인 발병 스틸병 (APB-R3 대상질환인 성인 발병 스틸병 임상시험 전 필수사항으로 건강한 성인에서 임상 1상 진행함)
* 임상단계 : 제1상 임상시험 (Phase 1)
* 승인기관 : 호주 인체연구윤리위원회(Human Research Ethics Committee, HREC)
* 임상국가 : 호주
* 시험목적 : 건강한 성인을 대상으로 APB-R3 약동학적 특성, 안전성, 내약성 및 면역원성 평가
* 임상방법 : 1) 단일기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조
2) 시험대상자 : 18~60세 건강한 남녀 31명
3) 시험군 설계 : 5개 시험군(용량 수준당 1개의 시험군)으로 구성
- 시험군1: 5명(활성 약물 투여 3명, 위약 투여 2명)
- 시험군2: 5명(활성 약물 투여 3명, 위약 투여 2명)
- 시험군3: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명)
- 시험군4: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명)
- 시험군5: 7명(활성 약물 투여 5명, 위약 투여 2명)
4) 임상시험용 의약품 투여방법
임상시험용 의약품을 시험군 마다 총 1회 투여함. 시험군1은 0.1mg/kg, 시험군2는 0.3mg/kg, 시험군3은 1mg/kg, 시험군4는 3mg/kg, 시험군5는 10mg/kg 투여
5) 평가방법
극심한 이상 반응, 중대한 이상 반응, 활력징후, 신체검사, 심전도 검사 실시
* 임상결과
안전성 및 내약성 평가
- 모든 피험자에게서 중대한 이상 반응 나타나지 않았으며, 이로 인한 약물 투여 중지, 사망도 보고되지 않았음. Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE)를 이상반응 (AE)으로 정의 했음
- APB-R3 투약군에서 총 71건의 TEAE가 발생하였고, 31명의 피험자 중 하나 이상의 TEAE가 발생한 피험자 수는 25명, 하나 이상의 약물 관련 TEAE가 발생한 피험자 수는 14명이었음
- 하나 이상의 극심한(severe) TEAE가 발생한 피험자 수, 하나 이상의 중대한(serious) TEAE가 발생한 피험자 수, TEAE로 인해 시험이 중단된(discontinued) 피험자 수, TEAE로 인해 사망한(death) 피험자수는 모두 0명이었음
- 따라서, APB-R3는 안전성과 내약성에 문제가 없었음
* 기타투자판단 관련사항
- 상기의 사실발생(확인)일은 CRO에게 Topline data를 전달받은 날짜임
- 1차 지표 외에 약력학 평가에서 반감기는 13~14일로 분석되었으며, ADA는 2명의 피험자에게서 미비한 수준으로 관찰됨
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